2018肌营养不良最新药该怎么办？？

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中药治疗 西医只能营养神经

Adv,):eaap9004-eaap9004.]报道,美国和德国研究人员通过研究描述了一种新的CRISPR方法,这种新方法或许有望利用Duchenne型肌营养不良(DMD)患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌,这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。DMD是一种进行性疾病,其能够不断"掠夺"患者的肌肉组织,从而诱发患者在年轻时心力衰竭和死亡,当X连锁的肌营养不

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湖南省儿童医院神经科副主任医师 张洁;[N];大众卫生报;2002年
中国博士学位论文全文数据库
中国硕士学位论文全文数据库

（）重磅！卫健委发文实验室设备不得低于2000万元；药学门诊“来袭”！药师可坐诊、开方；Nature深度综述：内源干细胞怎样进行组织修复和再生；国家集中带量采购震动百亿医药市场 数万医药代表或失业……

【赛柏蓝】：重磅！国家新版基药目录将公布

9月5日，在国务院政策例行吹风会上，国家卫生健康委副主任曾益新等就基药目录相关问题答记者问。《意见》强化基本药物“突出基本、防治必需、保障供应、优先使用、保证质量、降低负担”的功能定位。

头条菌：新版基药目录将出台，明确地方无权增补，未过一致性评价的基药仿制药将被调出目录。

【赛柏蓝器械】：重磅！卫健委发文实验室设备不得低于2000万元

9月4日，国家卫生健康委员会网站发布关于印发国家卫生健康委员会重点实验室管理办法和评估规则的通知，通知中包含两个重磅文件，一个是《国家卫生健康委员会重点实验室管理办法》，另一个是《国家卫生健康委员会重点实验室评估规则》。

头条菌：说它重磅是因为，这两个文件牵涉到关于实验室设备配置总金额的问题，不仅与医院直接相关，更是直接影响到医械企业设备产品。

【基层医师公社】：药学门诊“来袭”！药师可坐诊、开方

近日，广东省药学会就发布了这么一则关于《药学门诊试行标准》的通知，明确规定在符合条件的前提下，允许开设药学门诊并建议授予药学门诊药师部分处方权限。这次，更是以文件的形式，直接制定了门诊标准，符合条件的药师可坐诊、开方，而且可以收取一定的费用。

头条菌：据了解，广东省是国内开设药学门诊最多的省份，早在今年年初就有19家三甲公立医院目前探索开设了药学门诊，并尝试让药师拥有处方权。

【生物探索】：PNAS：新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗免疫反应

杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。近日，斯坦福大学医学院的研究人员证明，在基因治疗杜氏营养不良症模型中，DNA质粒可以在增强肌肉力量的同时降低机体对肌营养不良蛋白的免疫力。

头条菌：全球每5000个男孩中就有1个生来就患有杜氏肌营养不良这种致残性疾病，该病源于肌肉中一种称为肌营养不良蛋白的基因突变。

【药明康德】：Nature深度综述：内源干细胞怎样进行组织修复和再生

尽管大多数动物或多或少都有组织再生能力，但哺乳动物的再生功能远不如许多无脊椎动物，也只有屈指可数的器官能在成年哺乳动物中出现再生。而在其他组织中，损伤往往会导致疤痕的形成，影响身体机能。再生医学的研究要向这一事实发起挑战。

头条菌：基于内源干细胞的组织再生疗法是生物技术与医药行业近期兴起的最热门领域之一。科学家们期望能探索干细胞的潜能，使它们修复受损的组织和器官，改善人体健康。

【医药魔方】：国家集中带量采购震动百亿医药市场 数万医药代表或失业…

医保局牵头的11城市（4+7，京津沪渝+广州深圳沈阳大连西安成都厦门）联合集中带量采购方案马上就要出台了。本次国家集中带量采购方案主要脱胎于上海第三批带量采购方案，主要针对于目前的通过一致性评价产品。

头条菌：方案提出“不分质量层次，唯一中标，60-70%市场份额”的思路，会让通过一致性评价的产品在市场占有率及销量方面有一个极大的飞越。

【药店经理人】：中专限考执业药师 冤还是不冤？

8月22日，国家药监局、人社部联合发布《关于征求执业药师职业资格制度规定和资格考试实施办法两个征求意见稿意见的通知》。明年起，中专学历不能报考、考试周期延至四年；证书有效期改为5年；严打挂证，没收、收回证书，3年不注册！

头条菌：文件发布后，大批业内人士呼喊：中专学历限考，实在是冤！

【美中药源】：首款体内基因编辑疗法公布首批数据

今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖水平有显著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。

头条菌：Sangamo说GAGs下降足以说明IDS基因被修复，IDS没检测到一是现在检测方法不够灵敏、二是IDS可能合成了但被需要组织快速吸收。

【药渡】：FDA、NIH改革基因疗法监管 加速基因疗法发展

8月15日，FDA局长Scott Gottlieb和NIH主任FrancisCollins联名在《新英格兰医学杂志》上发表文章，提出基因疗法在安全性和有效性方面有了长足的进步，美国将对基因治疗的监管体系实施改革，实现去特殊化，逐步简化监管程序，鼓励基因疗法的开发。

头条菌：基因疗法监管去特殊化、简化主要是从两个方面进行考虑的，一是2017年批准的3款基因疗法的成功，二是快速发展的基因疗法催生的大量临床试验带来的监管压力。

【动脉网】：医疗IT公司半年报数据：东软总营收超5.7亿 麦迪毛利率超80%

8月，涉及医疗IT业务的上市公司都陆续公布了自己的2018年上半年度报告。东软集团、卫宁健康和东华软件，凭借5亿多元的总营收坐上了冠亚季军的位置。毛利率方面，医疗IT行业平均毛利率约为41.74%，但其中不乏麦迪科技这样毛利率超过80%的企业。

头条菌：在“互联网+医疗健康”发展的鲜明态度下，不少全行业的IT公司都加大了医疗IT行业的投入力度，如东软、东华和延华等。

【健康界】：血制品龙头泰邦生物预从美国退市 各路资本竞相争夺

8月24日美股收盘后，泰邦生物公告称，董事会拒绝高小英财团的收购要约，中信资本主动撤回要约。同时，公司增发585万普通股，约合5.9亿美元，中信资本、高瓴资本、大钲资本与医疗耗材公司普华和顺参与认购。

头条菌：自6月以来，泰邦生物陆续收到中信资本和鼎晖投资、德福资本、中银集团、高小英组成的财团的两份收购要约。

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